目前，一项通过使用人类胚胎干细胞来治疗退型性眼部疾病的实验性手术已在动物实验中证明是安全而且有效的，在接下来的几个月中，如果其获得食品药品监督局（Food and Drug Administration，FDA）的许可，它将开始进行人体实验。如果能够得到许可，该治疗方法将成为胚胎干细胞治疗方法中第二项进入人体的实验，它将为干细胞的进一步应用提供测试案例。

　　尽管科学家们在应用干细胞治疗疾病的动物模型方面取得了巨大的进步，但是将这些实验性的治疗方案应用于人类仍然面临着一些特殊的挑战。一个挑战就是要设法证实干细胞的安全性：胚胎干细胞可以发育为身体的任何组织，也带来了形成肿瘤的风险。

　　另一个挑战是对被植入细胞的免疫抵抗威胁。在大多数情况下，将外源细胞注入人体后，就像器官移植那样，患者必须终生服用强效药物以抑制免疫系统。因为这个原因，最初的干细胞治疗都局限在眼和神经系统，这些区域就是所谓的免疫特权区，外来细胞在这里不用经历免疫反应。Geron，加州Menlo Park的一家生物技术公司，一月份得到了FDA的批准，将来源于胚胎干细胞的细胞应用于治疗急性脊髓损伤病人的临床研究。

　　最新的眼疾治疗是位于麻省Worcester的先进细胞技术公司（ATC）开发的，他们应用胚胎干细胞重建了视网膜中的一种细胞，这种细胞支持起视觉作用的感光器。这些细胞被称为视网膜色素上皮细胞（RPE），在老年性黄斑退化以及其它的眼部疾病中，它经常是最先死亡从而导致失明的细胞。几年前，科学家们已经发现胚胎干细胞是RPE细胞的来源之一，在接下来的研究中发现，胚胎干细胞可以重建黄斑退化的小鼠模型的视力。

　　在最近网上出版的《干细胞》杂志上，来自ATC和俄勒冈健康科学大学的研究者们发现，他们的干细胞治疗方案可以使失明的动物模型得到长期的受益。在另一个针对小鼠模型的长期安全性实验中（人体实验前的必须步骤），研究者没有发现干细胞会导致肿瘤。

　　为了证明干细胞移植的有效性，研究人员们将来源于胚胎干细胞的RPE注射进大鼠的眼睛。这些大鼠由于RPE基因具有遗传缺陷，导致了它们的视力逐渐减退。三个月后，与未接受治疗的大鼠相比，那些接受了治疗的大鼠的视网膜具有更多的感光素，而且在视力测试中表现得更好。然而，它们的表现会随着实验时间的延长而变差。干细胞移植也可以提高Stargardt病的模型小鼠的视力，这是一种罕见的且是无法治疗的疾病，会导致患者早年失明。

　　ATC的首席科学家罗伯特.蓝沙（Robert Lanza）认为，这项研究是推动干细胞治疗向临床研究发展的重要一步。因为这些研究中包括了更细致的安全性研究，而且，实验中所使用的干细胞是在严格的条件下制造出来的，可以符合应用于人类的要求。为了确保干细胞治疗的质量和一致性，FDA制定了全面的章程来规范干细胞的生产并测试它们是否有潜在的致病性。蓝沙说，在该方针的指导下，等完成了这个以及另外两个动物实验后，ATC公司将会在接下来的几个月内开始向FDA申请进行临床实验。

　　蓝沙相信，RPE治疗有望成为早期得到应用的胚胎干细胞治疗技术。它不但可以避免免疫排斥带来的问题，而且这些细胞相对容易制造，因为胚胎干细胞自然地就会分化为RPE细胞，并且容易维持在这一分化状态。蓝沙说：“这绝对是完美的首选治疗方案之一。”接下来，ATC将会首先把研究重点集中在Stargardt病上，这是一种“被遗弃”的疾病，罕见且无治疗手段，此外联邦税收中也没有针对该疾病的临床研究的优惠政策。蓝沙相信，RPE技术在治疗这类疾病上会有很好的效果，因为这些患者的视网膜中和RPE连接的组织仍然是完整的。下一步，公司的研究重点可能是老年性黄斑退化患者，这是一种非常常见的疾病，由于视网膜中的组织逐渐退化而导致失明。

　　华盛顿大学的、与ATC公司无关的神经生物学家托马斯 Reh也认为，RPE治疗是推动胚胎干细胞治疗进入临床研究的一个很有希望的候选者。然而，他谨慎地表示，干细胞研究没有提供一个如他所愿的轻而易举的解决方案。尽管这些移植的细胞能够重建视觉，但其在动物模型上缺乏长期的稳定性。

　　Reh认为，这些实验性的治疗方案都是基于一个假定，即胚胎干细胞产生的细胞和那些正常的同源细胞在功能上是一致的。但是，一些并未引入注目的结果显示，干细胞可能并不会精确的取代原来细胞的功能，只有通过临床实验中观察到干细胞是如何工作的，科学家才能确定其有效性”。