肝癌基因治疗：指将人的正常基因或有治疗作用基因通过一定载体系统导入肝癌靶细胞，诱导癌细胞凋亡、死亡或刺激抗肿瘤免疫或改变肿瘤生存环境发挥抗肿瘤作用。目前肝癌基因治疗尚处于实验研究和临床研究阶段，取得了一些有意义的结果，但仍存在许多问题，如目前肝癌基因治疗载体多为腺病毒载体，虽能很好转导，但仅能短暂表达，重复内注射可产生中和抗体影响临床疗效。随基因载体的不断改进和新的功能基因的不断发现，以及肝癌信号途径认识的深入，肝癌基因治疗特别是针对肝癌生长调控的分子靶向基因治疗会成为临床上可行的医疗方案。

(1)抑癌基因（P53基因）：体外实验可抑制肝癌细胞生长，并增强化疗药物敏感性。但临床研究效果欠佳，与低转染效率有关。目前有将P53基因与单纯疱疹病毒的一种蛋白VP22融合，可提高在肿瘤细胞间的穿透性。

(2)自杀基因治疗：将“自杀基因”导入肿瘤细胞，从而将无毒性前体药物在肿瘤细胞内代谢为毒性产物而杀伤肿瘤细胞。临床研究显示：将“自杀基因”单纯疱疹胸腺嘧啶激酶（HSV-TK）转染肝癌患者，PET示自杀基因在肿瘤组织聚集，而不见于周围肝硬化组织。肿瘤组织大部坏死，而未见明显副作用。显示有良好的应用前景。

(3)抗血管生成基因治疗：肝癌血供丰富，肿瘤细胞不断分泌血管生成因子，促进肿瘤血管生成。基于此的抗血管生成基因治疗理论上有广阔的前景，目前转染血管内皮生长因子受体基因治疗在动物实验中取得一定效果。

(4)细胞因子基因治疗：一些细胞因子全身应用具有抗肿瘤效应，但副作用多，限制了临床应用，而细胞因子基因治疗既可提高肿瘤局部细胞因子浓度，又减少全身副作用。目前免疫刺激细胞因子、共刺激因子基因治疗（IL-2、、IL-7、IL-12、IL-15、IL-18、IL-21、IL-23、IFN-γ、TNF-α、CD40-L、B7.1）处于实验阶段，其中IL-12研究较多，可增强TH1细胞反应，活化CTL及NK细胞，动物实验有抗肝癌效应，临床研究效果不满意。

(5）免疫基因治疗：DC是体内最强专职抗原提呈细胞，是目前抗肿瘤免疫治疗中的“热点”。基因转染DC包括肿瘤抗原编码基因、肿瘤细胞mRNA刺激和共刺激分子、细胞因子修饰等。以DC为基础的免疫基因治疗在动物实验取得一定效果，临床试验在进行中，初步结果消除肿瘤效果不佳，难控制肿瘤生长，但术后防止复发或消除微小病灶有临床意义。