一种长期以来被视为帕金森病潜在疗法希望之源的分子，将会获得一个新的机会来表明裨益。一支由克里斯托夫·斑克威克斯（Krystof Bankiewicz）领导的加州大学旧金山分校（University of California, San Francisco）的研究队伍，计划利用胶质细胞源性神经营养因子（glial-derived neurotrophic factor，GDNF）进行实验性基因疗法的临床试验。胶质细胞源性神经营养因子是一种有助于维持神经细胞活性的蛋白质。该研究组目前正处于获得美国食品与药物管理局审批的最后阶段，并希望其临床试验能够解决导致以往临床试验失败的那些问题。

　　帕金森病的现行疗法只是进行症状控制，却不能减缓该疾病的发展进程。胶质细胞源性神经营养因子作为治疗帕金森病的疗法，首次显示出其应用前景要追溯到1993年：科学家发现该因子能够促进多巴胺生产型神经细胞——在帕金森病患者中会衰退的细胞——的存活。然而，迄今为止，人类试验的结果还未能证实这些希望。早期实验将该蛋白质因子直接注入到大脑中，表现出了一些前景，但是随后进行更完善的第二阶段试验未显示出任何裨益。近来开展的另一项临床试验，利用了基因疗法来输送一种类似的化合物，即神经秩蛋白（neurturin）。该试验显示出了一些有益迹象，但未能实现其最初的一年后改善疾病症状的目标。

　　斑克威克斯认为其他尝试失败的原因在于：未能足够精确地瞄准正确的组织。他说，在最早的尝试中，胶质细胞源性神经营养因子蛋白质被注射到了所关注大脑区域的附近空间中，在这些部位，神经营养因子不能扩散得足够远以进入大脑区域。而将治疗物质直接注入到大脑的相关组织中，他说，导致其渗漏到了周围的组织液中。“结果它们都被否定了，因为这些方法从未进行药物输送的控制，” 斑克威克斯说。

　　新临床试验将引导基因编码的胶质细胞源性神经营养因子进入到壳核中。壳核是一个与帕金森病相关的大脑区域。该基因将由一种病毒携带，并将利用一种被称为对流增强性输送的技术被直接注射到大脑中，这种输送技术利用正压来驱使流体深入目标区域。注射物包含核磁共振成像的造影剂，研究者将利用基于核磁共振成像系统来追踪输送过程中治疗药剂的分配。斑克威克斯说，成像系统可以使研究组确保基因到达所需要的区域。

　　该基因一旦融入细胞，将驱动胶质细胞源性神经营养因子蛋白质的表达；斑克威克斯说，接着该基因应当会转移到其他受帕金森病影响的大脑区域中，沿着轴突输送，轴突是连接大脑区域的神经元长尾状物。

　　仍需要留意的是，更精确的传送体系是否是解决问题的答案，而且科学家们就哪些因子需要被进行改进意见不一：包含着基因的载体、传递系统、相关大脑区域的目标锁定、被研究的患者类型——乃至基因本身的问题。北岸大学医院（North Shore University Hospital）的神经学家安德鲁·费根（Andrew Feigin）说，近来在神经秩蛋白临床试验中所遭遇的阻碍，让人怀疑类似的方法是否会与胶质细胞源性神经营养因子起作用。“胶质细胞源性神经营养因子是否真是一种有助于治疗帕金森病患者的药物，也还尚待分晓。”他说。

　　佛罗里达大学（University of Florida）的神经学家罗纳德·孟德尔（Ronald Mandel），也同样正在从事胶质细胞源性神经营养因子基因疗法的研究。他对于胶质细胞源性神经营养因子能够有助于治疗帕金森病患者持乐观态度，但是他认为该蛋白因子应当在患有早期帕金森病的患者中进行试验——在多巴胺生产型细胞严重病变和死亡之前。然而，获得在这类患者中进行疗法试验的批准是十分困难的。